中國北京、美國麻省劍橋和英國赫默爾亨普斯特德2021年12月3日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160）和EUSA Pharma 今日宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準(zhǔn)薩溫珂®（SYLVANT®，注射用司妥昔單抗）用于治療人體免疫缺陷病毒（HIV）陰性和人皰疹病毒8型（HHV-8）陰性的多中心型Castleman?。∕CD）成人患者。該疾病又稱特發(fā)性MCD（iMCD），是一種罕見、危及生命的衰竭性淋巴組織增生疾病。司妥昔單抗是一款單克隆抗體，已在美國、歐盟及全球多個國家和地區(qū)獲批。
百濟神州總裁、首席運營官兼中國區(qū)總經(jīng)理吳曉濱博士表示：“今天薩溫珂®的獲批為我國罹患這種罕見的全身性疾病的患者提供了一種新的治療方案。這是我們與EUSA合作中的第二款獲批產(chǎn)品，彰顯了雙方公司發(fā)揮各自的專業(yè)能力而為患者共同努力的成果。我們非常高興這一里程碑的達成，期待薩溫珂®在2022年的上市，以幫助國內(nèi)的iMCD患者。”
EUSA Pharma首席執(zhí)行官Carsten Thiel博士表示：“此次獲批使得罹患這一重疾的中國患者將很快有機會能夠用上司妥昔單抗，這令我們感到高興。”
此次薩溫珂®獲批用于治療iMCD是基于一項國際多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的2期臨床試驗（NCT01024036）結(jié)果，該試驗在19個國家和地區(qū)的79例患者中進行，其中包括16例中國患者。
該研究的主要終點是腫瘤和癥狀的持續(xù)緩解，定義為經(jīng)獨立審查評估的腫瘤緩解以及前瞻性收集的iMCD癥狀完全緩解或穩(wěn)定（在無治療失敗的情況下至少18周）。研究觀察到司妥昔單抗組與安慰劑組相比，經(jīng)獨立審查評估的腫瘤和癥狀持續(xù)緩解率具有顯著性的統(tǒng)計學(xué)差異（34% vs 0%；95% CI：11.1，54.8；p = 0.0012）。
安全性評價總體基于接受司妥昔單抗單藥治療的所有患者（n = 370）的數(shù)據(jù)。最常見的不良反應(yīng)為感染（包括上呼吸道感染）、瘙癢、皮疹、關(guān)節(jié)痛和腹瀉。在針對iMCD的臨床研究中，接受司妥昔單抗治療的患者有> 20%發(fā)生了以上事件。與司妥昔單抗藥物使用相關(guān)的最嚴(yán)重的不良反應(yīng)為速發(fā)嚴(yán)重過敏反應(yīng)。
該研究中，共入組了34例亞洲患者，其中16例來自中國；34例亞洲患者中有24例在司妥昔單抗組中，其余10例患者在安慰劑組中。亞組分析顯示，亞洲患者與總體人群的人口統(tǒng)計學(xué)和基線疾病特征無顯著差異；亞洲患者主要和次要研究終點的有效性數(shù)據(jù)及安全性數(shù)據(jù)與總體人群一致；未發(fā)現(xiàn)其他安全性信號。
此外，針對在既往試驗中接受過治療的iMCD患者也進行了一項開放性、長期擴展性2期臨床試驗（NCT01400503）。司妥昔單抗的中位治療持續(xù)時間為5.52年（范圍：0.8 至10.8年）；超過50%的患者接受司妥昔單抗治療≥ 5年。嚴(yán)重或3級及以上不良事件的發(fā)生率并未隨累計暴露量增加而升高。
關(guān)于薩溫珂®（注射用司妥昔單抗）
薩溫珂®是一款單克隆抗體，可阻斷白細(xì)胞介素-6（IL-6）活性。IL-6是一種多功能細(xì)胞因子，在iMCD患者中可檢測到IL-6水平升高。薩溫珂®已在多個國家和地區(qū)獲批用于治療人體免疫缺陷病毒（HIV）陰性和人皰疹病毒8型（HHV-8）陰性的多中心型Castleman?。∕CD）患者。iMCD是一種罕見、危及生命的衰竭性淋巴組織增生疾病，可引起免疫細(xì)胞異常過度生長，與淋巴瘤有許多相似的癥狀和組織學(xué)特征。欲了解已獲批適應(yīng)癥及使用詳情，請見EMA產(chǎn)品特性總結(jié)（SmPC）和FDA處方信息。
關(guān)于EUSA Pharma
EUSA Pharma成立于2015年3月，是一家專注于癌癥和罕見病的世界級生物制藥公司。公司已在美國和歐洲建立了廣泛的商業(yè)化運營，在全球其他市場也具備一定規(guī)模。EUSA Pharma的管理團隊經(jīng)驗豐富，成功建立了多家制藥企業(yè)。生命科學(xué)投資機構(gòu)EW Healthcare Partners為其提供了重要的資本支持。欲了解更多信息，請訪問www.eusapharma.com。
關(guān)于百濟神州腫瘤學(xué)
百濟神州通過自主研發(fā)或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發(fā)，致力于為全球患者提供有影響力、可及且可負(fù)擔(dān)的藥物。公司全球臨床研究和開發(fā)團隊已有約2,750人，團隊規(guī)模還在不斷擴大。這支團隊目前正在全球范圍支持開展或計劃開展90多項臨床研究（其中70多項正在進行中），已招募患者和健康受試者超過14,000人。百濟神州自有的臨床開發(fā)團隊規(guī)劃并主導(dǎo)公司產(chǎn)品管線的研發(fā)和擴充，為覆蓋超過45個國家/地區(qū)的臨床試驗提供支持和指導(dǎo)。公司特別關(guān)注血液腫瘤和實體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療，并重點研究單藥和聯(lián)合療法。目前，百濟神州自主研發(fā)的三款藥物已獲批上市：百悅澤®（BTK抑制劑，已在美國、中國、歐盟、加拿大、澳大利亞及其他國際市場獲批上市）、百澤安®（可有效避免Fc-γ受體結(jié)合的抗PD-1抗體，已在中國獲批上市）及百匯澤®（PARP抑制劑，已在中國獲批上市）。
同時，百濟神州還與其他創(chuàng)新公司合作，共同攜手推進創(chuàng)新療法的研發(fā)，以滿足全球健康需求。在中國，百濟神州正在銷售多款由安進、百時美施貴寶、EUSA Pharma和百奧泰授權(quán)的腫瘤藥物。公司也通過與包括安進、Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在內(nèi)的多家公司合作，更大程度滿足當(dāng)前全球范圍尚未被滿足的醫(yī)療需求。百濟神州還與諾華公司達成合作，授權(quán)諾華在北美、歐洲和日本開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百澤安®。
關(guān)于百濟神州
百濟神州是一家立足科學(xué)的全球性生物科技公司，專注于開發(fā)創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的藥物，以為全球患者改善治療效果和提高藥物可及性。目前公司廣泛的藥物組合包括40多款臨床候選藥物。公司通過加強自主研發(fā)能力和合作，加速推進多元、創(chuàng)新的藥物管線開發(fā)。我們致力于在2030年前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟神州在全球五大洲打造了一支超過7,700人的團隊。欲了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn。
百濟神州前瞻性聲明
本新聞稿包含根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括有關(guān)薩溫珂®在中國潛在的獲批、商業(yè)化上市和機會的聲明，對于中國iMCD患者的潛在獲益，與EUSA協(xié)議中包括的產(chǎn)品的未來開發(fā)及潛在商業(yè)化活動，以及在“關(guān)于百濟神州腫瘤學(xué)”和“關(guān)于百濟神州”副標(biāo)題下提及的百濟神州計劃、承諾、愿望和目標(biāo)。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風(fēng)險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟神州獲得和維護對其技術(shù)和藥物的知識產(chǎn)權(quán)保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟神州有限的營運歷史及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；新冠肺炎疫情對百濟神州臨床開發(fā)、商業(yè)化運營和其他業(yè)務(wù)帶來的影響；百濟神州在最近季度報告的10-Q表格中“風(fēng)險因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風(fēng)險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟神州并無責(zé)任更新該等信息。
