蘇州2022年3月26日 /美通社/ -- 北京時(shí)間2022年3月25日，開(kāi)拓藥業(yè)（股票代碼：9939.HK），一家專(zhuān)注于潛在同類(lèi)首創(chuàng)和同類(lèi)最佳創(chuàng)新藥物研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化的生物制藥公司，公布了近期業(yè)務(wù)亮點(diǎn)及截至2021年12月31日全年業(yè)績(jī)。
2021年度業(yè)績(jī)亮點(diǎn)總覽
- 銷(xiāo)售收入實(shí)現(xiàn)從0到1的突破，達(dá)人民幣3,423萬(wàn)元，源自普克魯胺新冠適應(yīng)癥對(duì)外授權(quán)的首付款。
- 持續(xù)提高全球創(chuàng)新能力，2項(xiàng)注冊(cè)性III期全球多中心臨床試驗(yàn)獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)，4款臨床在研創(chuàng)新藥拓展國(guó)際化發(fā)展版圖，擔(dān)任中國(guó)創(chuàng)新藥企出海的“領(lǐng)路人”。
- 新藥研發(fā)迎來(lái)收獲期，新冠適應(yīng)癥、前列腺癌適應(yīng)癥、外用脫發(fā)適應(yīng)癥預(yù)計(jì)今明年提交NDA申請(qǐng)。
- 完成上市后首次增發(fā)，凈募集資金約11.6億港幣（折合美元1.5億元）。市場(chǎng)上僅20%的18A公司實(shí)現(xiàn)上市后再融資*。
- 公司股票獲納入港股通和恒生綜合指數(shù)等多個(gè)指數(shù)，反映資本市場(chǎng)對(duì)公司創(chuàng)新能力的認(rèn)可和期待。
- 商業(yè)化產(chǎn)能儲(chǔ)備大幅提升，目前具備普克魯胺100萬(wàn)人份/月產(chǎn)能，今年年底達(dá)到5000萬(wàn)人份/年產(chǎn)能。
| *剔除上市未滿(mǎn)6個(gè)月，尚不滿(mǎn)足新股發(fā)行條件的Biotech公司。 |
開(kāi)拓藥業(yè)創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官童友之博士表示：2021年對(duì)開(kāi)拓藥業(yè)來(lái)說(shuō)是非常不平凡的一年。新冠疫情仍在全球蔓延，開(kāi)拓藥業(yè)普克魯胺自疫情爆發(fā)初期拓展新冠適應(yīng)癥并開(kāi)展系列研究和臨床試驗(yàn)，非常欣慰地看到團(tuán)隊(duì)歷時(shí)十余年辛勤耕耘開(kāi)發(fā)的藥物能夠在抗擊新冠疫情中有所貢獻(xiàn)。我們相信堅(jiān)定信心共同努力，一定能共克時(shí)艱。
回首過(guò)去的這一年，公司在銷(xiāo)售收入、研發(fā)管線、生產(chǎn)運(yùn)營(yíng)、商業(yè)合作和資本市場(chǎng)等方面取得重要突破和強(qiáng)勁發(fā)展。在銷(xiāo)售收入方面，公司實(shí)現(xiàn)了零的突破，收入主要來(lái)自普克魯胺新冠適應(yīng)癥對(duì)外授權(quán)的首付款。在產(chǎn)品開(kāi)發(fā)上，公司小分子創(chuàng)新藥、生物創(chuàng)新藥及聯(lián)合療法的多元化產(chǎn)品管線“多管齊下”，擁有7款正在中國(guó)、美國(guó)等國(guó)家進(jìn)行臨床研究的新藥項(xiàng)目，還有多款臨床前項(xiàng)目在開(kāi)展。在生產(chǎn)運(yùn)營(yíng)上，公司進(jìn)一步提升產(chǎn)能儲(chǔ)備，并任命陸群博士為公司首席技術(shù)官（CTO），加速普克魯胺的商業(yè)化進(jìn)程。在全球化合作中，公司與華益泰康、復(fù)星醫(yī)藥、Etana、晶泰科技和上藥控股等達(dá)成戰(zhàn)略合作，并任命韓家文博士為公司商務(wù)拓展副總裁，進(jìn)一步加強(qiáng)公司的業(yè)務(wù)拓展能力。在資本市場(chǎng)方面，公司在2021年中完成上市后再融資，募集資金11.6億港幣，為公司的發(fā)展提供強(qiáng)有力的資金支持，此外公司的股票也被納入了恒生綜合指數(shù)和港股通等。
展望2022年，公司將加速推進(jìn)現(xiàn)有產(chǎn)品管線的全球臨床開(kāi)發(fā)進(jìn)度，特別是普克魯胺治療新冠的三項(xiàng)全球多中心III期臨床試驗(yàn)，希望普克魯胺能在抗擊新冠疫情中發(fā)揮積極作用，以及福瑞他恩脫發(fā)適應(yīng)癥的臨床進(jìn)程，期待盡早惠及廣大脫發(fā)群體。另外，持續(xù)在國(guó)際/國(guó)內(nèi)商業(yè)合作上發(fā)力，為公司創(chuàng)新發(fā)展增勢(shì)添能。此外，進(jìn)一步提升產(chǎn)能儲(chǔ)備，積極推進(jìn)產(chǎn)品商業(yè)化。
自2009年成立以來(lái)，開(kāi)拓藥業(yè)不忘初心始終踐行『專(zhuān)注于大量未獲滿(mǎn)足臨床需求的適應(yīng)癥研究、開(kāi)發(fā)及商業(yè)化』的使命，期待未來(lái)能為患者帶來(lái)更多創(chuàng)新療法，為股東創(chuàng)造長(zhǎng)遠(yuǎn)價(jià)值，并實(shí)現(xiàn)公司的可持續(xù)發(fā)展。
近期業(yè)務(wù)發(fā)展亮點(diǎn)
產(chǎn)品管線進(jìn)展
公司目前擁有7款正在開(kāi)展臨床研究的產(chǎn)品，各產(chǎn)品管線進(jìn)展順利，多項(xiàng)臨床試驗(yàn)取得重要進(jìn)展：
普克魯胺（GT0918）
新一代雄激素受體（AR）拮抗劑，也是ACE2和TMPRSS2降解劑，正在進(jìn)行新冠肺炎、轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌和轉(zhuǎn)移性乳腺癌治療的臨床開(kāi)發(fā)。
新冠肺炎
- 巴西三項(xiàng)由研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)顯示：普克魯胺對(duì)于輕中癥新冠男、女患者（NCT04446429和NCT04853134）的有效率分別為92%和約90%，對(duì)于重癥新冠患者（NCT04728802）的死亡率降低78%。
- 正在積極推進(jìn)由公司主導(dǎo)的普克魯胺治療新冠的三個(gè)全球多中心III期臨床試驗(yàn)，包括在美國(guó)等國(guó)家進(jìn)行的治療輕中癥新冠患者的全球多中心III期臨床試驗(yàn)（NCT04870606）和在中國(guó)、巴西、菲律賓和馬來(lái)西亞等國(guó)家開(kāi)展的輕中癥新冠患者全球多中心III期臨床試驗(yàn)（NCT04869228），以及在美國(guó)、菲律賓、南非和中國(guó)等國(guó)家開(kāi)展的重癥住院新冠患者的全球多中心III期臨床試驗(yàn)（NCT05009732）。
- 2021年7月13日，宣布普克魯胺獲巴拉圭國(guó)家公共衛(wèi)生和社會(huì)福利部（MSPBS）授予緊急使用授權(quán)（EUA），用于住院新冠患者的治療。另外，普克魯胺于2022年1月獲波斯尼亞和黑塞哥維那（簡(jiǎn)稱(chēng)“波黑”）薩拉熱窩州衛(wèi)生部授予EUA，用于住院新冠患者的治療，以及于2022年3月獲加納共和國(guó)衛(wèi)生部授權(quán)使用。
- 2021年12月27日，公布普克魯胺治療輕中癥新冠患者的III期臨床試驗(yàn)（NCT04870606）的中期分析結(jié)果，由于事件數(shù)較少而未顯統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。基于中期分析結(jié)果，普克魯胺的安全性良好，沒(méi)有報(bào)告一例藥物相關(guān)的嚴(yán)重不良事件(SAEs)。
- 2022年2月10日，在中國(guó)、巴西、菲律賓和馬來(lái)西亞等國(guó)家開(kāi)展的普克魯胺治療輕中癥新冠患者全球多中心III期臨床試驗(yàn)（NCT04869228）在深圳市第三人民醫(yī)院完成中國(guó)首例患者入組給藥。
轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌
- 正在中國(guó)開(kāi)展普克魯胺作為轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌（mCRPC）二線療法、普克魯胺和阿比特龍聯(lián)用作為一線療法的兩項(xiàng)III期臨床試驗(yàn)。
- 2021年2月，公司在ASCO GU大會(huì)上公布了普克魯胺單藥治療mCRPC的中國(guó)II期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)和普克魯胺治療mCRPC的美國(guó)II期臨床試驗(yàn)中期數(shù)據(jù)。
- 2022年2月24日，普克魯胺和阿比特龍聯(lián)用一線治療mCRPC的中國(guó)III期臨床試驗(yàn)完成所有718名受試者入組。
- 普克魯胺治療mCRPC的美國(guó)II期臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行數(shù)據(jù)分析。
AR+轉(zhuǎn)移性乳腺癌
- 正在中國(guó)開(kāi)展開(kāi)放、多中心的Ic期臨床試驗(yàn)，以評(píng)估普克魯胺聯(lián)合依西美坦、來(lái)曲唑及氟維司群對(duì)AR+轉(zhuǎn)移性乳腺癌（mBC）患者的安全性、藥物動(dòng)力學(xué)分析及初步療效。該Ic期臨床試驗(yàn)已于2021年8月25日完成患者招募。
預(yù)期里程碑
- 在美國(guó)等國(guó)家進(jìn)行的普克魯胺治療輕中癥新冠患者III期臨床試驗(yàn)(NCT04870606)的頂線(top-line)數(shù)據(jù)即將公布。
- 2022年下半年，公布在中國(guó)、巴西、菲律賓和馬來(lái)西亞等國(guó)家開(kāi)展的輕中癥新冠患者全球多中心III期臨床試驗(yàn)(NCT04869228)中期分析數(shù)據(jù)。
福瑞他恩（KX-826）
外用AR拮抗劑，正在進(jìn)行男女雄激素性脫發(fā)（AGA）、痤瘡治療的臨床開(kāi)發(fā)。福瑞他恩是全球首個(gè)進(jìn)入注冊(cè)性III期臨床試驗(yàn)用于AGA治療的AR拮抗劑。
雄激素性脫發(fā)
- 針對(duì)男性AGA，正在中國(guó)進(jìn)行III期臨床試驗(yàn)和在美國(guó)進(jìn)行II期臨床試驗(yàn)；針對(duì)女性AGA，正在中國(guó)進(jìn)行II期臨床試驗(yàn)。
- 2021年9月8日，宣布福瑞他恩治療男性AGA的中國(guó)II期臨床試驗(yàn)已達(dá)到主要研究終點(diǎn)，結(jié)果顯示具有良好的有效性和安全性。
- 2021年12月31日，福瑞他恩治療男性AGA的中國(guó)注冊(cè)性III期臨床試驗(yàn)完成首例患者入組及給藥。
- 2022年2月28日，福瑞他恩治療男性AGA的美國(guó)II期臨床試驗(yàn)完成首例患者入組及給藥。
- 2022年3月4日，福瑞他恩治療女性AGA的中國(guó)II期臨床試驗(yàn)完成所有160名受試者入組。
痤瘡
- 福瑞他恩治療痤瘡的中國(guó)I/II期臨床試驗(yàn)分別于2021年4月16日和2022年1月24日完成首例患者入組及給藥。
預(yù)期里程碑
- 2022年上半年，福瑞他恩治療男性AGA的中國(guó)III期臨床試驗(yàn)完成所有受試者入組。
- 2022年上半年，福瑞他恩治療痤瘡的中國(guó)II期臨床試驗(yàn)完成所有受試者入組。
- 2022年6月，福瑞他恩治療男性AGA的中國(guó)II期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)將由主要研究者（PIs）在相關(guān)研討會(huì)上展示。
- 2022年第四季度，福瑞他恩治療女性AGA的中國(guó)II期臨床試驗(yàn)獲得初步數(shù)據(jù)。
ALK-1單抗（GT90001）
新型抗血管生成抑制劑，正在進(jìn)行轉(zhuǎn)移性肝細(xì)胞癌和晚期或難治性實(shí)體腫瘤治療的臨床開(kāi)發(fā)。開(kāi)拓藥業(yè)于2018年自輝瑞取得ALK-1單抗在所有瘤種領(lǐng)域的獨(dú)家全球許可。
轉(zhuǎn)移性肝細(xì)胞癌
- 正在中國(guó)臺(tái)灣開(kāi)展ALK-1單抗與Nivolumab聯(lián)合二線治療轉(zhuǎn)移性肝細(xì)胞癌（HCC）的Ib/II期臨床試驗(yàn)。2021年1月，公司在ASCO GI上公布該項(xiàng)臺(tái)灣II期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，結(jié)果顯示客觀緩解率為40%，且安全性良好。
- 2021年2月11日，美國(guó)FDA批準(zhǔn)ALK-1單抗聯(lián)合Nivolumab二線治療HCC的II期臨床試驗(yàn)。
- 2021年10月9日，ALK-1單抗(GT90001C)聯(lián)合Nivolumab治療HCC患者的臨床試驗(yàn)獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)的批準(zhǔn)。
實(shí)體腫瘤
- 2021年11月2日，ALK-1單抗聯(lián)合康寧杰瑞生物制藥的重組人源化PD-L1/CTLA-4雙特異性抗體KN046在中國(guó)臺(tái)灣進(jìn)行的治療晚期或難治性實(shí)體腫瘤的Ib/II期臨床試驗(yàn)完成首例患者入組及給藥。
預(yù)期里程碑
- 2022年上半年，ALK-1單抗聯(lián)合Nivolumab二線治療HCC的美國(guó)II期臨床試驗(yàn)完成首例患者入組及給藥。
GT20029
基于PROTAC技術(shù)開(kāi)發(fā)，正在進(jìn)行AGA和痤瘡治療的臨床開(kāi)發(fā)。GT20029是全球首個(gè)進(jìn)入臨床階段的外用PROTAC化合物。
雄激素性脫發(fā)和痤瘡
- 2021年7月28日，GT20029中國(guó)I期臨床試驗(yàn)已完成首批受試者入組及給藥。
- 2022年2月3日，GT20029治療AGA和痤瘡的美國(guó)I期臨床試驗(yàn)已于當(dāng)?shù)貢r(shí)間2022年2月1日完成首例受試者入組及給藥。
預(yù)期里程碑
- 2022年上半年，GT20029中國(guó)I期臨床試驗(yàn)完成所有受試者入組及給藥。
- 2022年下半年，GT20029美國(guó)I期臨床試驗(yàn)完成所有受試者入組及給藥。
GT90008
PD-L1/TGF-β雙靶點(diǎn)抗體，正在進(jìn)行晚期實(shí)體腫瘤治療的臨床開(kāi)發(fā)。
- 2021年10月21日，GT90008已獲得中國(guó)NMPA的批準(zhǔn)，開(kāi)展晚期實(shí)體瘤治療的臨床試驗(yàn)。
預(yù)期里程碑
- 2022年下半年，GT90008中國(guó)I期臨床試驗(yàn)完成首例患者入組及給藥。
迪拓賽替（GT0486）
PI3K/mTOR信號(hào)途徑抑制劑，正在進(jìn)行轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤治療的臨床開(kāi)發(fā)。
- 正在中國(guó)進(jìn)行I期臨床試驗(yàn)劑量爬坡。
GT1708F
hedgehog信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)途徑抑制劑，正在進(jìn)行血液腫瘤和基底細(xì)胞癌治療的臨床開(kāi)發(fā)。
- 正在中國(guó)進(jìn)行治療血液腫瘤的I期臨床試驗(yàn)劑量爬坡。
除上述臨床階段在研藥物之外，公司正在開(kāi)發(fā)多款臨床前階段藥物，包括ALK-1/VEGF雙抗和c-Myc抑制劑等。
商業(yè)化合作
2021年4月12日，與華益泰康就擴(kuò)大普克魯胺產(chǎn)能達(dá)成戰(zhàn)略合作協(xié)議。
2021年7月15日，與復(fù)星醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)就普克魯胺治療新冠在印度和28個(gè)非洲國(guó)家的商業(yè)化達(dá)成合作協(xié)議，雙方相互合作、共同推進(jìn)普克魯胺新冠適應(yīng)癥的緊急使用授權(quán)(EUA)申請(qǐng)、推廣和銷(xiāo)售工作。根據(jù)協(xié)議條款，復(fù)星醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)將獲得普克魯胺在合作區(qū)域的獨(dú)家注冊(cè)和商業(yè)化銷(xiāo)售權(quán)益，并就此支付開(kāi)拓藥業(yè)不超過(guò)人民幣5.6億元款項(xiàng)，包含首付款、開(kāi)發(fā)里程碑約人民幣1.1億元以及商業(yè)化里程碑不超過(guò)人民幣4.5億元。此外，開(kāi)拓藥業(yè)將基于普克魯胺在合作區(qū)域內(nèi)的未來(lái)凈銷(xiāo)售額，分級(jí)收取不低于利潤(rùn)總額的50%作為銷(xiāo)售提成。
2021年8月25日，與Etana關(guān)于普克魯胺治療新冠在印度尼西亞的商業(yè)化達(dá)成合作協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，開(kāi)拓藥業(yè)將獲得來(lái)自Etana的首付款以及里程碑付款，此外，還將獲得普克魯胺在印尼上市銷(xiāo)售相關(guān)的經(jīng)濟(jì)利益。
2021年9月7日，宣布與晶泰科技達(dá)成合作，旨在通過(guò)人工智能（AI）與計(jì)算化學(xué)技術(shù)輔助抗腫瘤單克隆抗體藥物研發(fā)。
2021年12月16日，與上藥控股舉行戰(zhàn)略合作簽約儀式。
生產(chǎn)運(yùn)營(yíng)
- 蘇州生產(chǎn)基地通過(guò)歐盟QP審計(jì)。
- 建成酊劑、凝膠劑生產(chǎn)線，并獲得藥品生產(chǎn)許可證。
- 商業(yè)化產(chǎn)能儲(chǔ)備進(jìn)一步提升，目前具備普克魯胺100萬(wàn)人份/月產(chǎn)能，2022年底達(dá)到5000萬(wàn)人份/年產(chǎn)能。
- 2021年4月，位于廣東省珠海市金灣區(qū)的珠海國(guó)際健康港研發(fā)基地啟用，以腫瘤免疫為重點(diǎn)，大力推進(jìn)開(kāi)拓生物藥的臨床研發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化。
- 位于浙江省平湖縣的原料藥和制劑生產(chǎn)基地項(xiàng)目，約占地4萬(wàn)平方米，預(yù)計(jì)2022年第二季度開(kāi)工建設(shè)。
資本市場(chǎng)表現(xiàn)
- 2021年6月2日，完成上市后首次增發(fā)，凈募集資金約11.6億港元（折合1.5億美元）。
- 2021年9月6日，正式獲納入恒生綜合指數(shù)和港股通，進(jìn)一步提升公司的股票流通性、知名度以及擴(kuò)大投資者基礎(chǔ)。
其他業(yè)務(wù)亮點(diǎn)
- 2021年4月9日，宣布在2021年美國(guó)癌癥研究協(xié)會(huì)(AACR)年會(huì)上通過(guò)壁報(bào)(E-Poster)的方式，公布普克魯胺治療新冠、c-Myc抑制劑治療血癌的最新臨床前數(shù)據(jù)。
- 2021年5月16日，宣布任命陸群博士為公司首席技術(shù)官（CTO），主要負(fù)責(zé)化學(xué)、生產(chǎn)及控制（CMC），包括藥品分析、制劑研發(fā)及生產(chǎn)；任命韓家文博士為公司商務(wù)拓展副總裁，主要負(fù)責(zé)商務(wù)拓展相關(guān)業(yè)務(wù)和管理工作。
- 2021年11月8日，印度尼西亞駐華大使周浩黎（H.E. Djauhari Oratmangun）、印度尼西亞駐滬總領(lǐng)事戴寧、中國(guó)印尼商會(huì)主席Liky Sutikno一行調(diào)研開(kāi)拓藥業(yè)，深入了解公司發(fā)展情況。童博士帶領(lǐng)管理團(tuán)隊(duì)接待調(diào)研。
2021年全年財(cái)務(wù)業(yè)績(jī)
報(bào)告期內(nèi)，公司收入為人民幣3,423萬(wàn)元，來(lái)自于普克魯胺新冠適應(yīng)癥對(duì)外授權(quán)的首付款。
截至2021年12月31日，公司的研發(fā)成本由截至2020年12月31日止十二個(gè)月的人民幣3.288億元增加截至2021年12月31日止十二個(gè)月的人民幣7.679億元，增長(zhǎng)率133.5%。研發(fā)開(kāi)支增加的主要原因是報(bào)告期內(nèi)公司主導(dǎo)開(kāi)展的三項(xiàng)普克魯胺治療新冠的III期全球多中心臨床試驗(yàn)。
截至2021年12月31日，公司的現(xiàn)金、現(xiàn)金等價(jià)物及定期存款為人民幣10.552億元，包括已動(dòng)用的銀行融資人民幣1.549億元。另外，截至2021年12月31日，公司未動(dòng)用的銀行融資為人民幣1.5億元。
