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荷蘭萊頓2022年4月4日 /美通社/ -- Pharming Group N.V.（以下簡稱為"Pharming"或"公司"）（阿姆斯特丹泛歐交易所股票代碼：PHARM/納斯達(dá)克股票代碼：PHAR）公布了Leniolisib的II/III期關(guān)鍵性試驗(yàn)新數(shù)據(jù)，這種藥物旨在用于治療一種稱為PI3Kδ過度活化綜合征（APDS）的原發(fā)性免疫缺陷。公司首席研究員V. Koneti Rao醫(yī)學(xué)博士是馬里蘭州貝塞斯達(dá)國立衛(wèi)生研究院原發(fā)性免疫缺陷診所的一名工作人員醫(yī)生，他在2022年臨床免疫學(xué)學(xué)會（CIS）年度會議上發(fā)表演講時分享了最新研究結(jié)果。
正如2022年2月2日宣布的結(jié)果，由諾華制藥（Novartis）實(shí)施的跨國、三盲、隨機(jī)、安慰劑對照、隨機(jī)III期臨床試驗(yàn)已達(dá)到其共同主要終點(diǎn)，試驗(yàn)評估了淋巴結(jié)尺寸的減小和免疫缺陷的校正。淋巴結(jié)病病變縮小和初始B細(xì)胞比例增加在這一人群中非常重要，因?yàn)樗鼈冎甘境鯝PDS疾病標(biāo)志物是否減少。這些共同主要終點(diǎn)于基線公布85天之后，在CIS年會上首次發(fā)布：
受試藥物耐受性良好。沒有導(dǎo)致停止研究性治療的不良事件，沒有引起任何死亡，Leniolisib組的嚴(yán)重不良事件（SAE）發(fā)生率低于安慰劑組。沒有任何嚴(yán)重不良事件疑似與研究性治療有關(guān)。
紐約西奈山醫(yī)學(xué)院David S. Gotteman免疫學(xué)教授Charlotte Cunningham-Rundles博士（醫(yī)學(xué)博士）表示：
"Leniolisib在治療APDS的III期臨床研究中取得了如此積極的結(jié)果，這是個好消息。能夠看到這種藥物可以特別針對這種疑難雜癥，既能改善治療效果，又減少患者癥狀，這真的非常令人鼓舞。我們?yōu)?/i>APDS患者量身定制的這一治療藥物取得了重大進(jìn)展，這是我們期待已久的一項(xiàng)里程碑。"
Pharming計劃于2022年第二季度開始向全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)提交Leniolisib的相關(guān)文件，獲得批準(zhǔn)后，我們將于2023年第一季度在美國啟動這項(xiàng)療法，并于2023年下半年開始在歐洲陸續(xù)啟動。
Pharming首席醫(yī)學(xué)官Anurag Relan對此評論道：
"Leniolisib在兩個共同主要終點(diǎn)上均取得了顯著功效，并在參與試驗(yàn)的APDS患者中表現(xiàn)出良好耐受性，Pharming對此倍感喜悅。該藥物獲批將能夠解決這種罕見疾病患者尚未得到滿足的治療需求，這些患者目前只能依靠抗生素和免疫球蛋白補(bǔ)償療法進(jìn)行支持性治療。除了與全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)密切合作，將Leniolisib提供給眾多免疫學(xué)家、血液學(xué)家及其患者之外，我們還將繼續(xù)通過我們的開放標(biāo)簽擴(kuò)展研究及兩項(xiàng)其他研究來開發(fā)這種療方法。這些研究將招募12周歲以下的兒童患者，并有可能擴(kuò)大藥物臨床實(shí)驗(yàn)的地理范圍。"
