中國北京和美國馬薩諸塞州劍橋市2022年5月4日 /美通社/ -- 北?？党芍扑幱邢薰?/b>（以下簡稱“北海康成”，股票代碼“1228.HK”），是一家立足于中國的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領(lǐng)域的領(lǐng)先公司，北?？党芍铝τ趧?chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司將于5月16日至19日在華盛頓特區(qū)舉行的第25屆ASGCT年會上，展示與UMass Chan醫(yī)學(xué)院Horae基因治療中心開展罕見病基因治療研究合作的數(shù)據(jù)。研究人員將展示一項(xiàng)動物研究的結(jié)果，該研究旨在探索一種用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的全新第二代基因治療載體。這是北?？党膳cUMass Chan醫(yī)學(xué)院合作進(jìn)行罕見病基因治療研究的首個(gè)數(shù)據(jù)，該合作專注于開發(fā)臨床需求未被滿足的神經(jīng)肌肉疾病的基因治療藥物。
報(bào)告細(xì)節(jié)
題目：內(nèi)源性人SMN1啟動子驅(qū)動的基因置換改善AAV9介導(dǎo)的基因治療小鼠脊髓性肌萎縮癥的有效性和安全性研究
海報(bào)號碼：M-144
類別：神經(jīng)系統(tǒng)疾?。篈AV 載體-臨床前和概念驗(yàn)證研究
日期和時(shí)間： 5月16日（周一），下午5:30~6:30（美國東部時(shí)間）
作者：Qing Xie, Hong Ma, Xiupeng Chen, Yunxiang Zhu, Yijie Ma, Leila Jalinous, Qin Su, Phillip Tai, Guangping Gao, Jun Xie
摘要可在 ASGCT 網(wǎng)站上獲得 https://annualmeeting.asgct.org
關(guān)于UMass Chan醫(yī)學(xué)院Horae基因治療中心
Horae基因治療中心致力于開發(fā)尚未治愈的罕見遺傳性疾病的治療療法。中心利用最先進(jìn)的技術(shù)編輯產(chǎn)生致病蛋白質(zhì)的突變基因，或者在突變導(dǎo)致非功能性蛋白質(zhì)的情況下引入基因的健康拷貝。
Horae基因治療中心跨多門學(xué)科研究，聚集了兒科、微生物學(xué)、生理學(xué)、生物化學(xué)、分子藥理學(xué)、神經(jīng)學(xué)、醫(yī)學(xué)和眼科等多個(gè)學(xué)科。醫(yī)生和研究人員共同努力解決罕見病領(lǐng)域的醫(yī)療挑戰(zhàn)，如α-胰島素缺乏癥、腦白質(zhì)海綿狀變性綜合征、嬰兒型黑矇性家族性癡呆、GM2神經(jīng)節(jié)苷脂沉積病、色素性視網(wǎng)膜炎、囊性纖維化、葛雷克氏癥、TNNT1桿狀體肌病、瑞特綜合征、NGLY1-先天性脫糖癥、皮特-霍普金斯樣綜合征、楓糖尿癥、涎酸累積癥、GM3合成酶缺乏癥、亨廷頓舞蹈癥和肌萎縮側(cè)索硬化。該中心也聚焦一些常見疾病，如心律失常和高膽固醇血癥。與此同時(shí)，研究人員希望通過UMass Chan醫(yī)學(xué)院發(fā)起的研究和部分中心研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)探索各種基因療法以求治愈更多的疾病。
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北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞喎Q“北?？党伞保善贝a1228.HK）是一家立足于中國的全球罕見病生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。 北?？党赡壳皳碛?3個(gè)具有巨大市場潛力的藥物資產(chǎn)組成的全面和差異化的管線，針對一些最普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應(yīng)癥。其中包括針對治療亨特綜合癥（MPS II）和其他溶酶體貯積癥（LSD）、補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括 Alagille 綜合征（ALGS）、進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖（BA），以及膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（GBM）。 北?？党蓱?zhàn)略性的將全球合作與內(nèi)部研究相結(jié)合，以建立多樣化的藥物組合，同時(shí)投入到罕見疾病治療的下一代基因治療技術(shù)領(lǐng)域之中。北海康成的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫(yī)學(xué)院 、LogicBio、華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)部（University Of Washington School of Medicine）和 Scriptr Global 等。 如需了解更多關(guān)于北?？党芍扑幱邢薰镜男畔ⅲ?jiān)L問：www.canbridgepharma.com
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