11:0全票通過 FDA腫瘤藥物咨詢委員會推薦CARVYKTI?用于早期治療

基于3期研究CARTITUDE-4的結(jié)果，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）腫瘤藥物咨詢委員會（ODAC）以11票對0票支持有利的CARVYKTI^®風(fēng)險-獲益評估

南京2024年3月16日 /美通社/ -- 當(dāng)?shù)貢r間2024年3月15日，傳奇生物（NASDAQ: LEGN）在美國新澤西州薩默塞特宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）腫瘤藥物咨詢委員會（ODAC）建議CARVYKTI^®（西達基奧侖賽，cilta-cel）用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，這些患者既往至少接受過一線治療（包括一種蛋白酶體抑制劑和一種免疫調(diào)節(jié)劑）且對來那度胺耐藥。該積極建議是在委員會對3期研究CARTITUDE-4的療效和安全性數(shù)據(jù)進行評估之后提出的。委員會一致投票支持CARVYKTI^®（11比 0），認為cilta-cel對擬議適應(yīng)癥的風(fēng)險-獲益評估結(jié)果良好。由CARTITUDE-4研究支持的補充生物制品許可申請 (sBLA) 目前正在接受FDA審查，該申請的處方藥用戶付費法案 (PDUFA) 的目標(biāo)日期為 2024 年 4月5日。

"咨詢委員會對CARVYKTI^®的積極建議使我們離幫助更多患者戰(zhàn)勝復(fù)發(fā)和難治性多發(fā)性骨髓瘤又近了一步，"傳奇生物首席執(zhí)行官黃穎博士表示。"我們致力于改善多發(fā)性骨髓瘤患者的生活，能在患者病程早期為他們提供這款創(chuàng)新療法讓我們倍感振奮"。

咨詢委員會審查了CARTITUDE-4（NCT04181827）的研究結(jié)果，該研究是首個隨機3期研究，旨在評估CARVYKTI^®與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在治療既往接受過一至三線治療的復(fù)發(fā)且來那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤患者中的療效和安全性^[1]。

3 期研究CARTITUDE-4的結(jié)果在 2023 年美國臨床腫瘤學(xué)會 (ASCO) 年會上首次公布，這些結(jié)果也支持了近期歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）對CARVYKTI^® 治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者的積極意見，這些患者既往至少接受過一線治療（包括蛋白酶體抑制劑和免疫調(diào)節(jié)），并在最后的治療中出現(xiàn)疾病進展且對來那度胺耐藥。

腫瘤藥物咨詢委員會（ODAC）應(yīng)美國 FDA 要求組建，負責(zé)審查和評估用于治療腫瘤疾病的人用藥物產(chǎn)品的安全性和有效性數(shù)據(jù)。該委員會根據(jù)其評估結(jié)果提供非約束性建議；由FDA作出最終藥物是否批準(zhǔn)的決定。

關(guān)于CARVYKTI^®（cilta-cel，西達基奧侖賽）

西達基奧侖賽是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉(zhuǎn)基因?qū)颊咦陨淼腡細胞進行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。BCMA主要表達于惡性多發(fā)性骨髓瘤B細胞譜系、晚期B細胞和漿細胞的表面。西達基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與表達BCMA的細胞結(jié)合后，CAR可促進T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞^[2]。

2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協(xié)議，以開發(fā)和商業(yè)化西達基奧侖賽。 2022年2月，西達基奧侖賽獲得美國FDA批準(zhǔn)上市，5月獲得歐盟EC授予的附條件上市許可，9月獲得日本MHLW批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI^®。西達基奧侖賽于2019年12月在美國和2020年8月在中國獲得突破性療法認定。此外，西達基奧侖賽于2019年4月獲得歐盟委員會優(yōu)先藥物資格認定。美國FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西達基奧侖賽孤兒藥資格認定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會一致建議，根據(jù)臨床數(shù)據(jù)（治療后完全緩解率有所改善且持續(xù)存在）維持西達基奧侖賽的孤兒藥認定。

關(guān)于CARTITUDE-4

CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一項國際、隨機、開放標(biāo)簽的3期研究，評估西達基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一至三線治療的復(fù)發(fā)且來那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性，以無進展生存期（PFS）為該研究主要終點^[3]。

關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤

多發(fā)性骨髓瘤被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導(dǎo)致的惡性疾病^[4]。預(yù)計2024年美國將有超過35000人被診斷為多發(fā)性骨髓瘤，超過12000人死于該疾病^[5]。雖然一些多發(fā)性骨髓瘤患者無明顯癥狀，是由于出現(xiàn)癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細胞計數(shù)異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等^[6]。

關(guān)于傳奇生物

傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發(fā)、臨床、生產(chǎn)及商業(yè)化開發(fā)于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領(lǐng)域第一方陣，全球員工總數(shù)逾1800人。目前通過與楊森的合作，首款產(chǎn)品CARVYKTI^®（cilta-cel，西達基奧侖賽）于2022年獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）、日本厚生勞動省（MHLW）批準(zhǔn)上市，并獲得歐盟委員會（EC）附條件上市許可，有望解決多發(fā)性骨髓瘤治療的世界級難題。2022年底，國家藥品監(jiān)督管理局正式受理西達基奧侖賽的新藥上市申請（NDA），并于2023年1月納入優(yōu)先審評程序。此外，公司還有多款在研細胞療法，用于血液瘤、實體瘤及其它疑難疾病的治療。

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關(guān)于前瞻性陳述的注意事項

本新聞稿中關(guān)于未來預(yù)期、計劃和前景的陳述，以及關(guān)于非歷史事實事項的任何其他陳述，均構(gòu)成1995年《私人證券訴訟改革法案》所指的「前瞻性陳述」。這些陳述包括但不限于與傳奇生物的戰(zhàn)略和目標(biāo)有關(guān)的表述；對CARVYKTI^®相關(guān)的表述，包括傳奇生物對CARVYKTI^®的預(yù)期；有關(guān)CARVYKTI^®可能被批準(zhǔn)用于治療既往接受過一至三線治療的復(fù)發(fā)且對來那度胺耐藥的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者；與CARVYKTI^®申報有關(guān)的表述，以及向美國FDA和其他監(jiān)管機構(gòu)申報的進展情況，以及傳奇生物候選產(chǎn)品的潛在益處。「預(yù)期」、「相信」、「繼續(xù)」、「可能」、「估計」、「期望」、「打算」、「可能」、「計劃」、「潛在」、「預(yù)測」、「預(yù)計」、「應(yīng)該」、「目標(biāo)」、「將」、「會」和類似表達旨在識別前瞻性陳述，但并非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。由于各種重要因素，實際結(jié)果可能與此類前瞻性陳述所指示的結(jié)果存在實質(zhì)性差異。傳奇生物的預(yù)期可能會受到（其中包括）以下因素影響：新藥開發(fā)過程中的不確定性，意外的臨床試驗結(jié)果，包括對現(xiàn)有臨床資料的額外分析或意外的新臨床資料的結(jié)果；意外的監(jiān)管行動或延誤，包括要求提供額外的安全性和/或有效性資料或資料分析，或一般的政府監(jiān)管；由于我們的第三方合作伙伴采取的行動或未能采取行動而導(dǎo)致的意外延誤；傳奇生物的專利或其他專有知識產(chǎn)權(quán)保護受到挑戰(zhàn)而產(chǎn)生的不確定性，包括美國訴訟過程中涉及的不確定性；一般競爭；政府、行業(yè)和一般產(chǎn)品定價和其他政治壓力；COVID-19大流行的持續(xù)時間和嚴重程度，以及為應(yīng)對不斷變化的形勢而采取的政府和監(jiān)管措施；以及傳奇生物于 2023 年 3 月 30 日向美國證券交易委員會遞交的 20-F 表格年度報告的「風(fēng)險因素」部分中討論的其他因素。如果這些風(fēng)險或不確定性中的一個或多個成為現(xiàn)實，或者如果基本假設(shè)被證明不正確，則實際結(jié)果可能與本新聞稿中描述的預(yù)期、相信、估計或預(yù)期的結(jié)果存在重大差異。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發(fā)布之日的情況。傳奇生物明確聲明，無論是由于新信息、未來事件還是其他原因，均不承擔(dān)更新任何前瞻性陳述的義務(wù)。

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