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英矽智能泛TEAD抑制劑ISM6331獲FDA孤兒藥認定與臨床試驗許可,用于治療間皮瘤

2024-08-07 15:34 8224

上海2024年8月7日 /美通社/ -- 由生成式人工智能(AI)驅(qū)動的臨床階段生物科技公司英矽智能(Insilico Medicine)宣布,繼2024年6月獲得孤兒藥認定(Orphan Drug Designation, ODD)后,公司自主研發(fā)的潛在"同類最佳"(best-in-class)泛TEAD抑制劑ISM6331于2024年7月獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的IND批件,用于治療間皮瘤。使英矽智能獲得臨床試驗批件的創(chuàng)新分子數(shù)量達到9個。

覆蓋大部分內(nèi)臟器官的薄層組織稱為間皮,其中發(fā)生的癌癥名為間皮瘤,主要由接觸石棉引起。作為一種侵襲性的致命疾病,間皮瘤容易在體內(nèi)器官表面、神經(jīng)和血管中擴散,確診后的中位生存期僅為9至12個月。目前,手術(shù)、放療等傳統(tǒng)治療方法難以實現(xiàn)長期患者獲益,業(yè)界迫切需要創(chuàng)新治療方案。

英矽智能首席醫(yī)學官Sujata Rao表示,"TEAD項目接連獲得FDA孤兒藥認定和臨床試驗批件使我們備受鼓舞。在臨床前研發(fā)階段,ISM6331驗證了人工智能驅(qū)動的創(chuàng)新研發(fā)路徑,也展示了英矽智能研發(fā)團隊的頂尖實力。我們將盡快推進美國的患者招募工作,加快ISM6331在間皮瘤和其他Hippo通路相關(guān)腫瘤中的應用,滿足未竟臨床需求。"

ISM6331是一款具有新穎分子骨架的強效非共價小分子抑制劑,靶向轉(zhuǎn)錄增強相關(guān)結(jié)構(gòu)域(TEAD)蛋白家族。作為Hippo通路的關(guān)鍵調(diào)控因子,其在腫瘤進展、轉(zhuǎn)移、癌癥代謝、免疫、耐藥等過程發(fā)揮著重要作用。

ISM6331的研發(fā)進程在人工智能的幫助下大大提速,利用英矽智能自有化學生成引擎Chemistry42,研發(fā)團隊在第一輪化合物生成中成功獲得3個具有前景的苗頭化合物系列,并在Chemistry42提供的親和力和新穎性評分等輔助信息的基礎(chǔ)上進一步開展分子優(yōu)化,最終得到臨床前候選化合物ISM6331。

臨床前研究顯示,ISM6331在多個細胞系中展現(xiàn)出廣譜的抗腫瘤效果,在動物模型中低劑量起效,同時具備良好的安全性和ADMET特征。在積極臨床前數(shù)據(jù)支持下,ISM6331于2023年6月被提名為臨床前候選化合物(PCC)。英矽智能致力于推進該項目的臨床轉(zhuǎn)化和應用,旨在滿足未竟臨床需求。

英矽智能聯(lián)合首席執(zhí)行官兼首席科學官任峰博士表示,"大約10%的癌癥患者群體存在Hippo信號通路異常,靶向TEAD家族的ISM6331提供了新的治療策略。ISM6331具有廣闊的潛力應用場景,包括提升化療療效、強化腫瘤免疫治療、優(yōu)化小分子靶向性、克服耐藥問題等。我們將持續(xù)利用人工智能推動醫(yī)學發(fā)展,為罕見難治性疾病患者帶來新的希望和潛力療法。"

此前,ISM6331獲得美國FDA孤兒藥認定,用于間皮瘤治療,后續(xù)將有資格享受指定適應癥獲批后的七年市場獨占期、特定稅收抵扣、專項資金支持、行政費用豁免等優(yōu)惠和激勵政策。針對患病人數(shù)不足20萬人的罕見病,F(xiàn)DA開啟孤兒藥項目以支持相關(guān)藥物的研發(fā)和評估。

2016年,英矽智能全球首次在同行評審期刊上闡述了使用生成式人工智能設(shè)計新型分子的概念,為涵蓋生成生物學、化學和醫(yī)學等領(lǐng)域的商業(yè)化Pharma.AI平臺奠定了基礎(chǔ)。自2021年以來,英矽智能在自有人工智能平臺Pharma.AI的支持下,建立了超過30條豐富的自研管線組合,并從中提名了18款臨床前候選項目,其中9款化合物獲得臨床試驗許可。

在近期舉辦的IMGAIA(Insilico Medicine Generative AI Action)網(wǎng)絡(luò)研討會上,英矽智能發(fā)布了自有Pharma.AI平臺更新,重點介紹了首次亮相的創(chuàng)新應用,包括用于隱私計算的Biology42: PandaOmics Box硬件、用于虛擬數(shù)據(jù)生成和生物醫(yī)學研究的Precious-3 GPT,以及用于科研文件起草的研究助理Science42: DORA。以此為基點,英矽智能期待引領(lǐng)更具社會責任、更加可持續(xù)的技術(shù)突破。

消息來源:Insilico Medicine
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