中國北京和美國麻省劍橋2020年7月1日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼： BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160），是一家處于商業(yè)階段的生物科技公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和腫瘤免疫藥物的開發(fā)和商業(yè)化。公司今日宣布安加維®（地舒單抗注射液）用于治療骨巨細胞瘤（GCTB）在中國正式商業(yè)化上市。這是繼百濟神州和安進在2020年1月達成全球腫瘤戰(zhàn)略合作后，百濟神州首款正式在中國開啟商業(yè)化上市的由安進公司生產(chǎn)的藥品。安加維®于2019年5月獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準用于治療不可手術(shù)切除或者手術(shù)切除可能導致嚴重功能障礙的骨巨細胞瘤，包括成人和骨骼發(fā)育成熟（定義為至少1處成熟長骨且體重≥45 kg）的青少年患者。此外，地舒單抗用于多發(fā)性骨髓瘤和實體瘤骨轉(zhuǎn)移患者中骨相關(guān)事件預防的新適應癥上市申請（sNDA）已于2020年4月被正式受理，目前正在藥品審評中心技術(shù)審批中。
北京積水潭醫(yī)院骨腫瘤科主任、中國臨床腫瘤學會肉瘤專家委員會主任委員牛曉輝教授表示：“既往骨巨細胞瘤的治療方式以手術(shù)及其他輔助治療（放療、栓塞等）為主，而安加維®的獲批填補了骨巨細胞瘤藥物治療的空白。安加維®具有抑制腫瘤生長和減少骨破壞的雙重作用，實現(xiàn)了骨巨細胞瘤多學科的聯(lián)合診療。在臨床試驗中展示了良好的耐受性，可以控制疾病進展?！?/p>
安加維®獲批是基于兩項開放標簽的試驗（NCT00396879及NCT00680992）研究結(jié)果，針對復發(fā)性、無法切除或計劃的手術(shù)切除很可能會造成嚴重功能障礙的骨巨細胞瘤患者。在不可手術(shù)切除的患者中，安加維®可達到長期疾病控制，5 年無進展生存（PFS）率為88%；此外，在可手術(shù)切除的患者中，80%接受新輔助安加維®治療的受試者有所改善：其中44% 的受試者獲得降期手術(shù)治療、37%的受試者避免了手術(shù)[1]。最常見的不良反應（≥10%）一般為輕度或中度，包括關(guān)節(jié)痛、頭痛、惡心、背痛、疲勞和肢體疼痛。
百濟神州中國區(qū)總經(jīng)理兼公司總裁吳曉濱博士表示：“安加維®在中國正式開啟商業(yè)化上市，標志著百濟神州與安進公司的戰(zhàn)略合作邁進了一個新的里程碑，但更加令人鼓舞的是安加維®作為首個，也是目前唯一一個在中國獲批的骨巨細胞瘤治療藥物，將帶給患者更加創(chuàng)新的治療選擇。我們在中國的商業(yè)化團隊目前有1200多名員工，我們期待能將安加維®以及公司其他多項癌癥療法帶給有需求的患者。”
“安進正式將安加維®在中國的商業(yè)化移交至百濟神州，標志著我們向加速引進更多安進的腫瘤領域創(chuàng)新產(chǎn)品、造福中國患者邁出重要的一步。我們期待與百濟神州攜手，共同推進安進前沿腫瘤產(chǎn)品管線在中國和全球市場的開發(fā)，為數(shù)百萬癌癥患者的生活帶來有意義的改變?！卑策M副總裁兼中國總經(jīng)理柯美玲女士表示，“此次戰(zhàn)略合作也將推動安進深化對中國市場的承諾，打造更強大且完善的慢性疾病產(chǎn)品組合，以滿足老齡化所導致的心血管疾病和脆性骨折等巨大卻未被滿足的醫(yī)療需求?！?/p>
關(guān)于骨巨細胞瘤
骨巨細胞瘤是一種組織學上良性，但常常具有侵襲性的骨骼腫瘤，好發(fā)于20~40歲青壯年人群[2],[3]，女性發(fā)病率略高于男性，約占56.4%[4]。從全球來看，骨巨細胞瘤約占所有骨原發(fā)腫瘤的4%-5%[4]，與歐美人群相比，在中國更為常見，約占所有原發(fā)骨腫瘤的20%[5]。盡管絕大多數(shù)骨巨細胞瘤為良性腫瘤，但若不進行治療，經(jīng)常引起受影響的骨骼完全損壞，導致骨折、關(guān)節(jié)功能障礙或截肢。
骨巨細胞瘤多發(fā)生于四肢長骨，極少情況會出現(xiàn)肺轉(zhuǎn)移。盡管骨巨細胞瘤病程進展緩慢，但經(jīng)常伴隨嚴重的骨痛、腫脹、行動能力喪失和病理性骨折。在安加維®獲批之前，一直未有藥物獲批用于骨巨細胞瘤的治療。對于可切除的骨巨細胞瘤，患者的主要治療選擇是外科手術(shù)。然而，部分患者需要接受例如關(guān)節(jié)切除、截肢這類導致術(shù)后功能明顯受損的手術(shù)。相當一部分患者會在初次手術(shù)后復發(fā)，復發(fā)后會變得更加難以治療，也可能發(fā)生轉(zhuǎn)移。
關(guān)于安加維®（地舒單抗注射液）
安加維®（英文名XGEVA®，通用名: 地舒單抗注射液，Denosumab Injection），是一種全人源化IgG2單克隆抗體。安加維®與RANKL進行特定的結(jié)合，RANKL是破骨細胞形成、發(fā)揮功能和生存所必需的跨膜或可溶性蛋白；破骨細胞負責骨吸收，從而調(diào)節(jié)骨鈣釋放。研究表明，在骨巨細胞瘤中，基質(zhì)細胞產(chǎn)生RANKL刺激表達RANK受體的破骨細胞樣巨細胞組成，從而產(chǎn)生RANK受體的表達。通過RANK受體的信號傳導促進了骨質(zhì)溶解和腫瘤生長。安加維®可阻止RANKL激活破骨細胞、破骨細胞前體和破骨細胞樣巨細胞表面的RANK。
關(guān)于百濟神州
百濟神州是一家全球性、商業(yè)階段的生物科技公司，專注于研究、開發(fā)、生產(chǎn)以及商業(yè)化創(chuàng)新性藥物以為全世界患者提高療效和藥品可及性。百濟神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和歐洲擁有 3800 多名員工，正在加速推動公司多元化的新型癌癥療法藥物管線。目前，百濟神州兩款自主研發(fā)的藥物，BTK 抑制劑百悅澤®（澤布替尼膠囊）正在美國和中國進行銷售、抗PD-1 抗體藥物百澤安®（替雷利珠單抗注射液）在中國進行銷售。此外，百濟神州在中國正在或計劃銷售多款由安進公司、新基物流有限公司（隸屬百時美施貴寶公司）以及EUSA Pharma 授權(quán)的腫瘤藥物。欲了解更多信息，請訪問www.beigene.cn。
前瞻性聲明
該新聞稿包含根據(jù)《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律下定義的前瞻性聲明，包括有關(guān)安加維的商業(yè)化上市以及潛在的效益，百濟神州針對本公司以及安進其他癌癥療法和管線候選藥物的商業(yè)化計劃或預期。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及產(chǎn)品上市審批；百濟神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟神州對其技術(shù)和藥物知識產(chǎn)權(quán)保護獲得和維護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務的情況；百濟神州有限的營運歷史和獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；新冠病毒對公司臨床開發(fā)、商業(yè)以及其他業(yè)務運營帶來的影響；以及百濟神州在最近季度報告10-Q 表格中“風險因素”章節(jié)里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該些信息。
安加維®為安進公司注冊商標。
[1] Thomas D, Henshaw R, Skubitz K, et al. Lancet Oncol 2010;11:275–80
[2] Mendenhall WM, et al. Am J Clin Oncol. 2006;29:96-99.
[3] Oncology Progress. 2005, 3(4) :316-319. DOI: 10.3969/j.issn.1672-1535.2005.04.004
[4] Hoch B. Inwards C, Sundaram M, et al. Multicentric giant cell tumor of bone. Clinicopathologic analysis of thirty cases. J Bone Joint Surg Am, 2006, 88(9):1998-2008.
[5] Szendroi M. Giant-cell tumor of bone. J Bone Surg Br, 2004, 86(1):5-12.
