美國麻省劍橋和中國北京2020年9月9日 /美通社/ -- 2020 年9月9日 -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160）是一家處于商業(yè)階段的生物科技公司，專注于在全球范圍內(nèi)開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新藥物。公司今日宣布加拿大藥監(jiān)部門已受理百悅澤®（澤布替尼）用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）患者的新藥上市申請（NDS）并將其納入優(yōu)先審評。
百濟(jì)神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官黃蔚娟醫(yī)學(xué)博士表示：“我們很驕傲能夠看到百悅澤®在加拿大的上市申請獲得受理，這是繼近期在歐洲和澳大利亞遞交相關(guān)上市申請以來，該項目全球藥政注冊的又一大進(jìn)展。百悅澤®目前在美國和中國已經(jīng)獲批，我們希望將百悅澤®帶給全世界各地有需求并且能夠受益于這款藥物的患者，這也是我們對其進(jìn)行開發(fā)的目的。百悅澤®在治療WM患者中展示了有效性，并在安全性及耐受性上為患者帶來了具有臨床意義的改善。正如在ASPEN頭對頭臨床試驗中所證明，百悅澤®相比伊布替尼更具安全性優(yōu)勢，包括在降低特定心血管病風(fēng)險上，我們希望這能夠幫助百悅澤®成為加拿大乃至全球WM患者的首選治療方案?！?/p>
百濟(jì)神州高級副總裁、全球藥政事務(wù)負(fù)責(zé)人閆小軍女士表示：“我們很高興能夠完成公司自主研發(fā)的BTK抑制劑百悅澤®在加拿大的首項新藥上市申請，這也是百濟(jì)神州在全球第六個國家及地區(qū)遞交該產(chǎn)品的上市申請。我們期待在這項針對華氏巨球蛋白血癥的新藥上市申請審評過程中與加拿大藥監(jiān)部門進(jìn)行溝通交流。我們要感謝參與臨床試驗的眾多患者和研究人員，以及致力于將這款潛在新一代治療方案帶給廣大患者的百濟(jì)神州團(tuán)隊?！?/p>
該項在加拿大遞交的NDS中的臨床數(shù)據(jù)包括來自隨機(jī)、開放、多中心的ASPEN 3期臨床試驗（NCT03053440），用于評估百悅澤®對比伊布替尼用于治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）或初治（TN）WM患者，數(shù)據(jù)先前于2020年美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）線上會議及第25屆歐洲血液學(xué)協(xié)會（EHA）線上年會中公布。在該試驗中，百悅澤®與伊布替尼相比，產(chǎn)生了更高的非常好的部分緩解（VGPR）率，在總體患者人群中高達(dá)28.4%（對比伊布替尼的19.2%），盡管此項臨床研究結(jié)果未能達(dá)到主要終點，即在深度緩解率（VGPR或更好）上達(dá)到統(tǒng)計學(xué)意義的優(yōu)效性。同時，相比伊布替尼，百悅澤®在安全性和耐受性上更具優(yōu)勢。該項NDS的安全性數(shù)據(jù)來自在6項臨床試驗中接受百悅澤® 治療的779例B細(xì)胞惡性腫瘤患者。
關(guān)于華氏巨球蛋白血癥
華氏巨球蛋白血癥（WM）是一類罕見淋巴瘤，約占所有非霍奇淋巴瘤的1%，通常在確診后進(jìn)展緩慢 [1]。在加拿大和美國，WM每年的發(fā)病率在每100萬人中約有5例 [2]。
關(guān)于澤布替尼的臨床項目
澤布替尼臨床試驗包括：
關(guān)于百悅澤®（澤布替尼）
百悅澤®（澤布替尼）是一款由百濟(jì)神州科學(xué)家自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的關(guān)鍵性臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種B細(xì)胞惡性腫瘤。
百悅澤®于2019年11月14日獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）加速批準(zhǔn)用于治療既往接受過至少一項療法的套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者。該項加速批準(zhǔn)是基于總緩解率（ORR）。針對該適應(yīng)癥的持續(xù)批準(zhǔn)將取決于驗證性試驗中臨床益處的驗證和描述。
2020年5月，百悅澤®在中國獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成年套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者、既往至少接受過一種治療的成年慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者。
百悅澤®在美國和中國以外國家地區(qū)尚未獲批。
關(guān)于百濟(jì)神州
百濟(jì)神州是一家全球性、商業(yè)階段的生物科技公司，專注于研究、開發(fā)、生產(chǎn)以及商業(yè)化創(chuàng)新性藥物以為全世界患者提高療效和藥品可及性。百濟(jì)神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和歐洲擁有 4200 多名員工，正在加速推動公司多元化的新型療法藥物管線。目前，百濟(jì)神州兩款自主研發(fā)的藥物，BTK 抑制劑百悅澤®（澤布替尼膠囊）正在美國和中國進(jìn)行銷售、抗 PD-1 抗體藥物百澤安®（替雷利珠單抗注射液）在中國進(jìn)行銷售。此外，百濟(jì)神州在中國正在或計劃銷售多款由安進(jìn)公司、新基物流有限公司（隸屬百時美施貴寶公司）以及 EUSA Pharma 授權(quán)的腫瘤藥物。欲了解更多信息，請訪問www.beigene.cn。
百濟(jì)神州前瞻性聲明
本新聞稿包含 1995 年《私人證券訴訟改革法案》和其他聯(lián)邦證券法所定義的前瞻性聲明，包括有關(guān)百悅澤®在加拿大以及其他市場未來的開發(fā)和潛在的商業(yè)化，在全球范圍內(nèi)提高百悅澤®可及性的計劃，以及百悅澤®潛在的商業(yè)化機(jī)會的聲明。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風(fēng)險：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進(jìn)展以及產(chǎn)品上市審批；百濟(jì)神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州對其技術(shù)和藥物知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)獲得和維護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州有限的營運歷史和獲得進(jìn)一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；新冠肺炎全球大流行對公司臨床開發(fā)、商業(yè)化運營以及其他業(yè)務(wù)帶來的影響；百濟(jì)神州在最近季度報告的 10-Q 表格中“風(fēng)險因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風(fēng)險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該些信息。
[1] Lymphoma Research Foundation. Getting the Facts: Waldenström Macroglobulinemia. Accessed May 2020. Available at https://lymphoma.org/wp-content/uploads/2018/04/LRF_FACTSHEET_WALDENSTR%C3%96M_MACROGLOBULINEMIA.pdf.
[2] Waldenstrom’s Macroglobulinemia Foundation of Canada. https://wmfc.ca/what-we-do/what-is-wm/
