百濟(jì)神州宣布百澤安(R)針對二或三線非小細(xì)胞肺癌的新適應(yīng)癥上市申請在中國獲受理

中國北京和美國麻省劍橋2021年3月5日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼： 06160）是一家處于商業(yè)階段的生物科技公司，專注于在全球范圍內(nèi)開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新藥物。公司今日宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）已受理其抗PD1抗體百澤安^®（替雷利珠單抗）用于治療接受鉑類化療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展的二或三線局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的新適應(yīng)癥上市申請。

百濟(jì)神州腫瘤免疫學(xué)首席醫(yī)學(xué)官賁勇醫(yī)學(xué)博士表示：“百澤安^®針對肺癌的廣泛臨床開發(fā)項目共包括5項已完成或正在開展的3期臨床試驗，而我們也很高興能遞交該肺癌項目的第三項上市申請。3期臨床試驗RATIONALE 303的中期分析結(jié)果證明，百澤安^®對比化療能夠改善那些接受化療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展的晚期NSCLC患者的總生存期，我們也因此能夠快速向CDE遞交新適應(yīng)癥注冊申請并獲受理。在中國，百澤安^®已有3項適應(yīng)癥獲批，并有3項新適應(yīng)癥申請正在審評中。我們很高興能夠繼續(xù)推動這款具有潛在差異化的檢查點抑制劑的廣泛臨床開發(fā)項目，并與我們的新晉合作伙伴諾華探索更多發(fā)展機(jī)會?！?/p>

百濟(jì)神州高級副總裁，全球藥政事務(wù)負(fù)責(zé)人閆小軍表示：“此項新適應(yīng)癥上市申請基于全球關(guān)鍵3期臨床試驗的研究數(shù)據(jù)，是百澤安^®臨床開發(fā)歷程中又一新的重要里程碑事件。我們期待就該項申請與CDE密切合作，將這一新的免疫療法帶給中國二或三線非小細(xì)胞肺癌患者?！?/p>

RATIONALE 303：百澤安^®對比多西他賽針對接受鉑類化療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展的局部晚期或轉(zhuǎn)移性 NSCLC 患者的 3 期臨床試驗

此項sBLA是基于RATIONALE 303的中期分析結(jié)果。RATIONALE 303 是一項隨機(jī)、開放性、多中心的全球3期臨床試驗（NCT03358875），旨在評估百澤安^®對比多西他賽用于治療接受鉑類化療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展的二或三線局部晚期或轉(zhuǎn)移性 NSCLC 患者的有效性和安全性。該試驗的主要終點為在全部患者（意向治療患者人群）中以及在 PD-L1 高表達(dá)患者中的 OS；關(guān)鍵次要終點包括客觀緩解率（ORR）、緩解持續(xù)時間（DoR）、無進(jìn)展生存期（PFS）及安全性。該試驗共在 亞洲、歐洲、美洲和大洋洲的10 個國家入組了 805 例患者，以 2：1 的比例隨機(jī)至百澤安^®試驗臂或多西他賽試驗臂。

百濟(jì)神州于2020年11月宣布，經(jīng)獨立數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會（DMC）評估判斷，RATIONALE 303 臨床試驗在事先計劃的中期分析中達(dá)到了OS這一主要終點。百澤安^®的安全性數(shù)據(jù)與已知風(fēng)險相符，未出現(xiàn)新的安全警示。百濟(jì)神州預(yù)計在2021年上半年即將舉行的一場醫(yī)學(xué)會議上公布RATIONALE 303試驗結(jié)果。

關(guān)于非小細(xì)胞肺癌

在中國，肺癌發(fā)病率持續(xù)增長^[i]。2020 年，中國約有 815563 起新增肺癌病例。肺癌在男性和女性癌癥患者中均為癌癥相關(guān)死亡的主要原因，2020 年在中國約有 714699 起死亡病例^[ii]。非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）是最常見的一類肺癌，約占全部肺癌病例的 80-85%^[iii]。

關(guān)于百澤安^®（替雷利珠單抗注射液） 

百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）是一款人源化 lgG4 抗程序性死亡受體 1（PD-1）單克隆抗體，設(shè)計目的是為最大限度地減少與巨噬細(xì)胞中的 Fcγ 受體結(jié)合。臨床前數(shù)據(jù)表明，巨噬細(xì)胞中的 Fcγ 受體結(jié)合之后會激活抗體依賴細(xì)胞介導(dǎo)殺傷 T 細(xì)胞，從而降低了 PD-1 抗體的抗腫瘤活性。百澤安^®是第一款由百濟(jì)神州的免疫腫瘤生物平臺研發(fā)的藥物，目前正進(jìn)行單藥及聯(lián)合療法臨床試驗，開發(fā)一系列針對實體瘤和血液腫瘤的廣泛適應(yīng)癥。 

中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準(zhǔn)百澤安^®聯(lián)合化療用于治療一線晚期鱗狀非小細(xì)胞肺癌 （NSCLC）患者。百澤安^®另獲附條件批準(zhǔn)用于治療至少經(jīng)過二線系統(tǒng)化療的復(fù)發(fā)或難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤患者以及 PD-L1 高表達(dá)的含鉑化療失敗包括新輔助或輔助化療 12 個月內(nèi)進(jìn)展的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌患者。針對上述兩項適應(yīng)癥的完全批準(zhǔn)將取決于正在進(jìn)行的確證性隨機(jī)對照臨床試驗結(jié)果。 

此外，NMPA 藥品審評中心（CDE）已受理百澤安的三項新適應(yīng)癥上市申請且正在審評過程中，包括一項聯(lián)合化療用于治療一線晚期非鱗狀 NSCLC 患者、一項用于治療既往接受鉑類化療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展的二或三線局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC 患者，以及一項用于治療既往經(jīng)治的不可切除肝細(xì)胞癌患者。 

目前共有 15 項百澤安^®的注冊性臨床試驗在中國和全球范圍內(nèi)開展，其中包括 13 項 3 期臨床試驗和2 項關(guān)鍵性 2 期臨床試驗。

2020年1月，百濟(jì)神州與諾華達(dá)成合作將在北美、歐洲和日本開發(fā)、制造和商業(yè)化百澤安^®。

百澤安^®在中國以外國家地區(qū)尚未獲批。

關(guān)于百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）的臨床研發(fā)項目 

替雷利珠單抗的臨床試驗包括:

• 替雷利珠單抗對比多西他賽用于二線或三線治療非小細(xì)胞肺癌患者安全性有效性的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT03358875）
• 替雷利珠單抗對比救援性化療用于治療復(fù)發(fā)或難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT04486391）
• 替雷利珠單抗用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT03967977）
• 替雷利珠單抗聯(lián)合化療對比化療用于一線治療晚期鱗狀非小細(xì)胞肺癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT03594747）
• 替雷利珠單抗聯(lián)合化療對比化療用于一線治療晚期非鱗狀非小細(xì)胞肺癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03663205）
• 替雷利珠單抗聯(lián)合含鉑雙藥化療用于治療非小細(xì)胞肺癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT04379635）
• 替雷利珠單抗/安慰劑聯(lián)合鉑類藥物和依托泊苷用于治療廣泛期小細(xì)胞肺癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT04005716）
• 替雷利珠單抗對比索拉非尼用于一線治療肝細(xì)胞癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT03412773）
• 替雷利珠單抗用于治療不可切除的肝細(xì)胞癌經(jīng)治患者的2期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT03419897）
• 替雷利珠單抗對比化療用于二線治療食管鱗狀細(xì)胞癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT03430843）
• 替雷利珠單抗聯(lián)合化療用于一線治療食管鱗狀細(xì)胞癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03783442）
• 替雷利珠單抗對比安慰劑聯(lián)合同步放化療用于治療局限性食管鱗狀細(xì)胞癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT03957590）
• 替雷利珠單抗聯(lián)合化療對比安慰劑聯(lián)合化療用于一線治療胃癌的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT03777657）
• 替雷利珠單抗用于治療MSI-H或dMMR實體瘤患者中的2期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT03736889）
• 替雷利珠單抗聯(lián)合化療對比安慰劑聯(lián)合化療用于一線治療鼻咽癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT03924986）

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家全球性、商業(yè)階段的生物科技公司，專注于研究、開發(fā)、生產(chǎn)以及商業(yè)化創(chuàng)新性藥物以為全世界患者提高療效和藥品可及性。百濟(jì)神州目前在全球擁有5400多名員工，正在加速推動公司多元化的新型癌癥療法藥物管線。目前，百濟(jì)神州兩款自主研發(fā)的藥物，BTK抑制劑百悅澤^®（澤布替尼膠囊）正在美國和中國進(jìn)行銷售、抗PD-1抗體藥物百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）在中國進(jìn)行銷售。此外，百濟(jì)神州在中國正在或計劃銷售多款由安進(jìn)公司、新基物流有限公司（隸屬百時美施貴寶公司）以及EUSA Pharma授權(quán)的腫瘤藥物，并與諾華達(dá)成合作以在北美、歐洲和日本開發(fā)和商業(yè)化抗PD-1抗體百澤安^®。欲了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn。

前瞻性聲明

該新聞稿包含根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律下定義的前瞻性聲明，包括百澤安^®對比多西他賽針對接受鉑類化療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展的局部晚期或轉(zhuǎn)移性 NSCLC 患者的RATIONALE-303全球 3 期臨床試驗數(shù)據(jù)、基于此試驗數(shù)據(jù)在中國提交的新適應(yīng)癥上市申請和潛在獲批、百濟(jì)神州預(yù)計在即將舉行的醫(yī)學(xué)會議上公布該試驗結(jié)果，以及百濟(jì)神州對百澤安^®預(yù)期的臨床開發(fā)、藥政里程碑和商業(yè)化進(jìn)程。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風(fēng)險：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進(jìn)展以及產(chǎn)品上市審批；百濟(jì)神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州對其技術(shù)和藥物知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)獲得和維護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州有限的營運歷史和獲得進(jìn)一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；新冠肺炎全球大流行對公司臨床開發(fā)、商業(yè)化運營、監(jiān)管以及其他業(yè)務(wù)帶來的影響；百濟(jì)神州在最近年度報告10-K 表格中“風(fēng)險因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風(fēng)險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該些信息。