中國北京和美國馬薩諸塞州劍橋2021年11月1日 /美通社/ -- 北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞喎Q“北?？党伞保┦且患伊⒆阌谥袊纳镏扑幑?，作為全球罕見疾病領(lǐng)域的領(lǐng)先公司，北?？党芍铝τ趧?chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布與位于西雅圖的華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)院達(dá)成一項為期兩年的研究贊助協(xié)議，用于罕見神經(jīng)肌肉疾病 -- 杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）的基因治療研究。該項目將在Jeffery Chamberlain 博士（神經(jīng)學(xué)、醫(yī)學(xué)和生物化學(xué)系教授，華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)院肌營養(yǎng)不良癥的McCaw榮譽講座教授，以及西雅圖Paul D. Wellstone肌營養(yǎng)不良癥合作研究中心主任）指導(dǎo)下進(jìn)行。華盛頓大學(xué)神經(jīng)學(xué)系助理教授Guy Odom 博士將擔(dān)任聯(lián)合首席研究員。
Chamberlain博士是肌肉疾病基因治療領(lǐng)域的國際知名專家和頂尖科學(xué)家之一。他的實驗室一直致力于研究肌營養(yǎng)不良的機(jī)制，特別是抗肌營養(yǎng)不良蛋白的結(jié)構(gòu)和基因治療方法，并率先發(fā)現(xiàn)可用于肌肉的系統(tǒng)性基因遞送的腺相關(guān)病毒（AAV）載體。
北?？党蓜?chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士表示：“我們很高興能與Chamberlain博士達(dá)成這項研究協(xié)議，他在DMD研究領(lǐng)域幾十年來一直處于世界領(lǐng)先地位。我們也在積極推進(jìn)神經(jīng)肌肉疾病基因治療研究計劃。杜氏肌營養(yǎng)不良癥是最常見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，盡管最近外顯子跳躍療法獲批，但仍然不能滿足臨床需求。目前尚未發(fā)現(xiàn)這種致命性疾病的最佳基因療法。我們期待與Chamberlain博士和他的團(tuán)隊合作開展創(chuàng)新研究，以及可能由此產(chǎn)生的創(chuàng)新療法。”
