蘇州2022年3月18日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)(香港聯(lián)交所代碼:2616),一家專(zhuān)注于研究開(kāi)發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法及精準(zhǔn)治療藥物的領(lǐng)先生物制藥公司,今日宣布,選擇性RET抑制劑pralsetinib用于治療轉(zhuǎn)染重排(RET)基因融合陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)的新藥上市申請(qǐng)已在中國(guó)香港獲受理。
基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示:“繼同類(lèi)首創(chuàng)精準(zhǔn)靶向藥AYVAKIT®(avapritinib)于2021年12月在中國(guó)香港獲批用于治療攜帶PDGFRA D842V突變胃腸道間質(zhì)瘤患者之后,我們很高興又一款精準(zhǔn)靶向藥物pralsetinib成功遞交非小細(xì)胞肺癌的新藥上市申請(qǐng)。在全球ARROW臨床研究中,pralsetinib在RET融合陽(yáng)性NSCLC患者中顯示出持久的臨床獲益和良好安全性結(jié)果。我們期待pralsetinib能夠在中國(guó)香港早日獲批上市,造福更多患者?!?/p>
此次pralsetinib在中國(guó)香港的新藥上市申請(qǐng)獲受理是基于一項(xiàng)全球I/II期ARROW臨床研究。該研究旨在評(píng)估pralsetinib在RET融合陽(yáng)性的非小細(xì)胞肺癌、RET突變型甲狀腺髓樣癌和其他RET融合的晚期實(shí)體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。
2021年6月美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)(ASCO)年會(huì)上公布了ARROW研究中全球RET融合陽(yáng)性NSCLC患者的試驗(yàn)結(jié)果。截至2020年11月6日的數(shù)據(jù),在接受起始劑量400mg每日一次的療效可評(píng)估的RET融合陽(yáng)性NSCLC患者中,pralsetinib具有持久的臨床獲益。
-在68例未經(jīng)系統(tǒng)性治療的患者中,總體緩解率(ORR)為 79%(95% CI:68%、88%)。完全緩解率(CR)為6%,10%患者的靶病灶完全消失,74%的患者為部分緩解(PR)。中位緩解持續(xù)時(shí)間(DOR)尚未達(dá)到(95% CI:9.0個(gè)月,未達(dá)到)。
-在126例既往接受過(guò)含鉑化療的患者中,ORR為 62%(95% CI:53%、70%)。CR率為4%,12%患者的靶病灶完全消失,58%的患者達(dá)到PR。中位DOR為 22.3個(gè)月(95% CI:15.1個(gè)月,未達(dá)到)。
-截至數(shù)據(jù)截止日期,共有471例不同瘤種患者入組,最常見(jiàn)的不良事件(AE)是中性粒細(xì)胞減少、天冬氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶升高、貧血、白細(xì)胞計(jì)數(shù)減少、丙氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶升高、高血壓、便秘和乏力。
關(guān)于RET融合陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌
近年來(lái)肺癌發(fā)病率在中國(guó)持續(xù)增長(zhǎng)。根據(jù)世界衛(wèi)生組織國(guó)際癌癥研究機(jī)構(gòu)(IARC)發(fā)布的2020年全球最新癌癥負(fù)擔(dān)數(shù)據(jù),中國(guó)在2020年約有82萬(wàn)新發(fā)肺癌病例數(shù),約有 71萬(wàn)肺癌導(dǎo)致的死亡人數(shù)。在男性和女性癌癥患者中,肺癌均為癌癥相關(guān)死亡的主要原因。其中,非小細(xì)胞肺癌占肺癌的大多數(shù)。
在肺癌領(lǐng)域,EGFR、ALK、ROS1等驅(qū)動(dòng)基因突變已廣泛普及,針對(duì)這些驅(qū)動(dòng)基因的靶向藥物均已獲批上市。RET融合是新近發(fā)現(xiàn)的肺癌驅(qū)動(dòng)基因,在非小細(xì)胞肺癌中RET融合患者約占1- 2%,常見(jiàn)于不吸煙的年輕人群。
關(guān)于Pralsetinib
Pralsetinib是一種口服、每日一次、強(qiáng)效高選擇性RET抑制劑,已獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn),用于治療既往接受過(guò)含鉑化療的轉(zhuǎn)染重排(RET)基因融合陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)成人患者,需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變型甲狀腺髓樣癌(MTC)成人和12歲及以上兒童患者,以及需要系統(tǒng)性治療且放射性碘難治(如果放射性碘適用)的晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽(yáng)性甲狀腺癌(TC)成人和12歲及以上兒童患者。
美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)其以商品名為GAVRETO上市銷(xiāo)售,三項(xiàng)適應(yīng)癥分別為:用于治療經(jīng)FDA批準(zhǔn)的檢測(cè)方法檢測(cè)證實(shí)為轉(zhuǎn)移性RET融合陽(yáng)性NSCLC的成人患者、需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變甲狀腺髓樣癌成人和12歲及以上兒童患者,以及需要系統(tǒng)性治療且放射性碘難治(如適用)的晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽(yáng)性甲狀腺癌成人和12歲及以上兒童患者。這些適應(yīng)癥基于ORR 和 DOR 數(shù)據(jù)在加速審批途徑下獲得批準(zhǔn)。針對(duì)這些適應(yīng)癥的持續(xù)批準(zhǔn)可能取決于確證性試驗(yàn)中臨床獲益的驗(yàn)證和描述。
歐盟委員會(huì)(EC)已授予GAVRETO有條件上市許可,作為一種單一療法,用于治療未接受過(guò)RET抑制劑治療的RET融合陽(yáng)性晚期NSCLC成人患者。
除上述,Pralsetinib在中國(guó)、美國(guó)、歐洲還未獲批用于其他適應(yīng)癥。
Pralsetinib旨在選擇性地和有效地靶向致癌性RET突變,包括可能導(dǎo)致治療耐藥的繼發(fā)性RET突變。在臨床前研究中,pralsetinib抑制RET的濃度低于其他藥物相關(guān)激酶,包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。
Pralsetinib由基石藥業(yè)合作伙伴Blueprint Medicines公司開(kāi)發(fā)?;帢I(yè)與Blueprint Medicines公司達(dá)成了獨(dú)家合作和許可協(xié)議,獲得pralsetinib在大中華地區(qū)的獨(dú)家開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。
Blueprint Medicines和羅氏正在全球(不包括大中華地區(qū))共同開(kāi)發(fā)GAVRETO,用于治療RET突變的NSCLC、甲狀腺癌和其他實(shí)體瘤患者。Blueprint Medicines和羅氏集團(tuán)成員公司基因泰克正在美國(guó)共同商業(yè)化GAVRETO,羅氏擁有GAVRETO在美國(guó)以外(不包括大中華地區(qū))的獨(dú)家商業(yè)化權(quán)利。
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)(香港聯(lián)交所代碼:2616)是一家生物制藥公司,專(zhuān)注于研究開(kāi)發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物,以滿(mǎn)足中國(guó)和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底,基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)運(yùn)營(yíng)方面擁有豐富經(jīng)驗(yàn)的世界級(jí)管理團(tuán)隊(duì)。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心,建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線(xiàn)。目前,基石藥業(yè)已經(jīng)獲得了4款創(chuàng)新藥的7項(xiàng)新藥上市申請(qǐng)的批準(zhǔn)。多款后期候選藥物正處于關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)或注冊(cè)階段?;帢I(yè)的愿景是成為享譽(yù)全球的生物制藥公司,引領(lǐng)攻克癌癥之路。
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