上海2020年5月9日 /美通社/ -- 諾華制藥(中國)宣布,國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)萬立能®(西尼莫德)用于治療成人復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化,包括臨床孤立綜合征(CIS),復(fù)發(fā)-緩解型疾?。≧RMS)和活動(dòng)性繼發(fā)進(jìn)展型疾病(SPMS)。隨著時(shí)間的推移,高達(dá)50-60% 的RRMS患者將發(fā)展為SPMS,萬立能®(西尼莫德)是目前全球首個(gè)、也是唯一批準(zhǔn)用于治療SPMS的口服疾病修正治療(DMT)藥物,及早開始治療可以有效減緩患者殘疾進(jìn)展和認(rèn)知能力下降。
諾華制藥(中國)總裁張穎女士表示:“創(chuàng)想醫(yī)藥未來是諾華的使命。得益于中國政府加速創(chuàng)新藥物的決心和行動(dòng)力,我非常高興繼去年7月捷靈亞®(芬戈莫德)在中國獲批不到一年,諾華在多發(fā)性硬化領(lǐng)域又一款突破性藥物萬立能®(西尼莫德)也獲得上市批準(zhǔn)?;顒?dòng)性繼發(fā)進(jìn)展型患者往往面臨更高的不可逆的殘疾風(fēng)險(xiǎn),疾病負(fù)擔(dān)重,未被滿足的治療需求也更大。萬立能®(西尼莫德)的到來有望為這些患者重新帶來生活的曙光。未來,諾華會(huì)將更多創(chuàng)新多發(fā)性硬化治療方案帶到中國,造?;颊?。”
近六成RRMS患者會(huì)發(fā)展至SPMS,患者缺乏有效治療方法
多發(fā)性硬化(MS)是一種慢性炎癥性自身免疫疾病,患者的自身免疫系統(tǒng)攻擊保護(hù)神經(jīng)的髓鞘,導(dǎo)致神經(jīng)功能的損傷,大多數(shù)患者在20-40歲之間出現(xiàn)首次癥狀,是造成青壯年神經(jīng)功能殘疾最常見原因之一。中國的MS患病率約為7.5/100000[3], 約30000多名患者。目前,MS分為三種主要臨床病程:原發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化(PPMS)、復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化(RRMS)、繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化(SPMS)。
85%多發(fā)性硬化屬于復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化。如果未能得到有效的治療,約50-60%的RRMS患者會(huì)進(jìn)展為SPMS,最快5年。相較RRMS,SPMS患者面臨更嚴(yán)重的功能損害,患者可能出現(xiàn)行走困難、認(rèn)知損害、視力和手臂功能受損、抑郁、疼痛、疲勞和尿失禁等癥狀,嚴(yán)重影響日常工作和生活。
萬立能®首個(gè)被驗(yàn)證在SPMS患者中具有獨(dú)特療效的口服DMT藥物
MS病因不明。目前認(rèn)為MS可能是一種由多種因素共同作用,通過炎癥和免疫破壞大腦、視神經(jīng)和脊髓正常功能的疾病。萬立能®(西尼莫德)是新一代、選擇性1-磷酸鞘氨醇(S1P)受體調(diào)節(jié)劑。西尼莫德特有的雙重機(jī)制,一方面阻止淋巴細(xì)胞進(jìn)入MS患者中樞神經(jīng)系統(tǒng),起到抗炎作用;另一方面能直接在中樞神經(jīng)系統(tǒng)發(fā)揮促進(jìn)髓鞘再生提供神經(jīng)保護(hù)作用。
萬立能®的獲批是基于III期EXPAND研究的開創(chuàng)性數(shù)據(jù),是在廣泛的SPMS患者群體(1651名EDSS評(píng)分3.0-6.5的SPMS患者)中開展的最大規(guī)模的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照臨床研究,評(píng)估了萬立能®在SPMS患者中的長期療效和安全性。研究結(jié)果顯示,萬立能®顯著降低了3個(gè)月確證殘疾進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)(與安慰劑相比降低21%,P=0.013;在篩查前2年存在復(fù)發(fā)活動(dòng)性患者中,與安慰劑相比降低33%,P=0.0100)。同時(shí),萬立能®顯著降低6個(gè)月殘疾進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)(與安慰劑相比降低26%,P=0.0058),并將年化復(fù)發(fā)率降低了55%。 同時(shí),在包括認(rèn)知、MRI疾病活動(dòng)和腦容量損失(腦萎縮)方面也表現(xiàn)出積極的結(jié)果。
今年4月,諾華還在美國神經(jīng)病學(xué)學(xué)會(huì)醫(yī)學(xué)雜志《Neurology》補(bǔ)充期刊上發(fā)布最新的數(shù)據(jù),研究表明,持續(xù)接受萬立能®治療的SPMS患者發(fā)生殘疾進(jìn)展和認(rèn)知減退的風(fēng)險(xiǎn)低于延遲接受萬立能®治療的患者,這些臨床治療獲益持續(xù)了5年,顯示出早期開始治療的優(yōu)勢(shì)[4]。
在多發(fā)性硬化領(lǐng)域,諾華擁有豐富的產(chǎn)品組合。未來還將有更多創(chuàng)新藥物相繼獲批和上市,有助于MS患者獲得更適合的治療方案。
[1] National MS Society Brochure. Disease Modify Therapies for MS.
http://www.nationalmssociety.org/NationalMSSociety/media/MSNationalFiles/Brochures/Brochure-The-MS-Disease-Modifying-Medications.pdf
[2] Antel J et al. Acta Neuropathol 2012; 123:627-38
[3] Incidence and Prevalence Database (IPD)
[4] Kappos L, et al. Long-term Efficacy and Safety of Siponimod in Patients with SPMS: EXPAND Extension Analysis up to 5 Years. Neurology. 2020; 94 (15 Supplement).